SPOKE 8
Sperimentazione Clinica
Convalida clinica e implementazione di approcci innovativi di medicina di precisione predittiva, preventiva, diagnostica e terapeutica, basati su fenotipizzazione molecolare e clinica consolidata o emergente e protocolli decisionali guidati dall’intelligenza artificiale.
Spoke Leader ed Expertise
L’Università di Pisa è riconosciuta a livello nazionale e internazionale per una solida expertise nella sperimentazione clinica, nell’oncologia medica, nella valutazione di terapie innovative e nella conduzione di studi clinici multicentrici complessi. Nell’ambito della medicina di precisione, l’Ateneo integra competenze cliniche, metodologiche e regolatorie per garantire che le innovazioni scientifiche siano testate e validate secondo standard rigorosi di sicurezza, efficacia e sostenibilità.
All’interno di HEAL Italia, lo Spoke 8 rappresenta l’ultimo miglio della filiera, ovvero il punto in cui i risultati prodotti dagli altri Spoke vengono trasferiti nella pratica clinica reale.
Partner
- IRCCS IFO – Istituti Fisioterapici Ospitalieri
- Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna S. Orsola
- Sapienza Università di Roma
- Fondazione Toscana Life Sciences
- Università degli Studi di Roma Tor Vergata
- Alma Mater Studiorum Università di Bologna
- Università degli Studi di Cagliari
- Università degli Studi di Catania
- Università degli Studi di Milano-Bicocca
- Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia
- Università degli Studi di Palermo
- Università degli Studi di Verona
- UPMC Italy – University of Pittsburgh Medical Center
Referente Scientifico
Prof.ssa Chiara Cremolini
Prof. Piero Marchetti
Missione
La missione del network tematico (Spoke 8) è garantire che la medicina di precisione diventi parte integrante della pratica clinica quotidiana. In questo contesto, la sperimentazione clinica rappresenta uno strumento fondamentale per verificare sicurezza, efficacia e impatto delle innovazioni sviluppate lungo l’intera filiera di HEAL Italia.
Lo Spoke 8 lavora per trasformare biomarcatori, modelli predittivi, terapie e tecnologie avanzate in evidenze cliniche solide e trasferibili al Servizio sanitario nazionale.
Obiettivi
- Validare clinicamente i risultati scientifici prodotti dagli altri Spoke.
- Favorire l’adozione della medicina di precisione nel Servizio sanitario nazionale.
- Migliorare la qualità e l’appropriatezza dei percorsi di cura.
- Contribuire alla standardizzazione di protocolli clinici innovativi.
Attività
Le attività dello Spoke 8 comprendono la progettazione, il coordinamento e la conduzione di studi clinici multicentrici che coinvolgono ospedali, IRCCS e università distribuiti sul territorio nazionale. Lo Spoke supporta tutte le fasi della sperimentazione clinica, dalla definizione dei protocolli allo svolgimento degli studi, fino all’analisi dei dati e all’interpretazione dei risultati.
Un ambito centrale riguarda la validazione di percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali, ovvero modelli organizzativi che integrano diagnosi, trattamento e follow-up del paziente. Questi percorsi sono sviluppati in collaborazione con gli altri Spoke e testati in contesti clinici reali.
Lo Spoke lavora inoltre sulla produzione di real-world evidence, cioè evidenze generate dalla pratica clinica quotidiana, che integrano i risultati degli studi controllati con dati provenienti dall’uso reale delle terapie e delle tecnologie.
Le attività includono anche il supporto metodologico e regolatorio alla sperimentazione clinica, la formazione del personale sanitario coinvolto e la diffusione dei risultati presso la comunità clinica e scientifica.
Aree di lavoro
Ottimizzazione delle risorse terapeutiche: dai marcatori predittivi ai trattamenti mirati
- Rilevazione dell’eterogeneità clinica e dell’evoluzione dinamica delle patologie
- Identificazione dei predittori di beneficio per i trattamenti disponibili
- Predizione della tossicità correlata ai trattamenti
- Predizione della mortalità per tutte le cause nei pazienti con diabete
Oltre la “sfera di cristallo”: migliorare la prognosi nei tumori e nelle malattie cardiometaboliche
- Marcatori circolanti di malattia residua minima: biopsie liquide e analisi del ctDNA per la predizione delle recidive
- Marcatori clinici, genomici ed epigenetici di outcome nelle neoplasie e nelle malattie cardiometaboliche
- Caratterizzazione del comportamento, dell’aggressività e della prognosi del tumore del colon-retto (CRC) tramite firma radiogenomica
Reverse Translation: dal paziente al laboratorio e ritorno
- Identificazione di opportunità per il riposizionamento clinico dei farmaci (Drug Repurposing)
- Identificazione dei meccanismi di resistenza acquisita ai trattamenti per la selezione di candidati farmacologici alla sperimentazione clinica
- “As a matter of fat”: il ruolo del tessuto adiposo e del metabolismo lipidico nelle patologie
- Profilo molecolare, mutazionale, radiomico e istomorfologico dei tumori epatobiliopancreatici (HBP): il trattamento giusto per il paziente giusto al momento giusto
Dalla teoria alla realtà: la medicina di precisione pronta per l’implementazione clinica
- Costruzione di reti per l’integrazione della medicina di precisione nella pratica clinica quotidiana
- Valutazione del rapporto costo-efficacia delle tecnologie disponibili per la sostenibilità del sistema sanitario
- Dai modelli teorici estesi alle prove di concetto (Proof of Concept) in ambito clinico
Dal laboratorio al letto del paziente: valutazione e implementazione delle tecnologie di medicina di precisione nell’assistenza clinica
- Costruzione di reti per l’integrazione della medicina di precisione nella pratica clinica quotidiana
- Valutazione del rapporto costo-efficacia delle tecnologie disponibili per la sostenibilità del sistema sanitario
- Dai modelli teorici estesi alle prove di concetto (Proof of Concept) in ambito clinico
- Identificazione delle componenti core e degli aspetti chiave del processo di valutazione HTA per le tecnologie innovative
- Sviluppo di un approccio standardizzato per la validità clinica e l’utilità delle tecnologie di precisione: un framework HTA per promuovere l’implementazione clinica
Progetti finanziati tramite Bandi a Cascata
MOCCARDIS
Multi-omics characterization of human samples derived from cardiometabolic disorders affected patients
Il progetto mira ad acquisire e integrare sistematicamente dati di genomica, trascrittomica, proteomica e metabolomica per costruire profili multi-omici dettagliati a partire da campioni clinici, promuovendo una comprensione superiore delle complessità molecolari alla base dei disturbi cardiometabolici. Attraverso questa analisi multidimensionale, l’iniziativa intende potenziare gli strumenti diagnostici e affinare le strategie di medicina personalizzata, decifrando i meccanismi profondi che governano lo sviluppo e la progressione delle patologie per offrire trattamenti più efficaci e mirati. L’unione di queste diverse lenti biologiche consente di superare i limiti delle singole analisi omiche, trasformando la ricchezza dei dati molecolari in una conoscenza clinica azionabile che pone il paziente al centro di un percorso di cura basato sull’evidenza e sulla precisione molecolare.
CLINHUB
Hub di coordinamento e conduzione degli studi clinici
L’attività di supporto tecnico-scientifico integra la redazione e la revisione critica della documentazione regolatoria essenziale (dal protocollo di studio e il consenso informato alla Brochure per l’Investigatore e il Clinical Study Report) con il coordinamento strategico dell’iter autorizzativo, curando ogni fase dalla sottomissione iniziale fino all’approvazione finale mediante l’adattamento del dossier ai requisiti nazionali e locali. Questo flusso operativo è rafforzato da un monitoraggio costante delle attività di campo che comprende visite di inizio, controllo e chiusura, affiancato da una gestione dei dati orientata alla massima integrità attraverso lo sviluppo di eCRF, procedure di data cleaning e l’esecuzione rigorosa dei piani di analisi statistica per la produzione di report finali di alta qualità.
SUCCESS
Clinical utility and economic sustainability of outsourced services of Comprehensive Genomic Profiling (CGP) for solid tumors in practice oncology clinic
Il progetto vuole dimostrare efficacia ed efficienza di un approccio innovativo di profilazione genomica estesa come key enabling technology della Medicina di precisione. I risultati forniranno elementi per poter stabilire una nuova routine di pratica clinica personalizzata in oncologia.
